今日，基石药业对外宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准普拉替尼胶囊上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。这标志着中国第一个选择性RET抑制剂的获批上市，同时基石药业也迎来了首个商业化上市的产品。
▲JXHS普拉替尼胶囊｜审评信息
该药由基石药业合作伙伴BlueprintMedicines公司开发，基石药业与BlueprintMedicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普拉替尼在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利。
关于RET融合阳性非小细胞肺癌
近年来肺癌发病率在中国持续增长。中国在年约有77万新增肺癌病例。同样在年，中国约有69万肺癌导致的死亡病例。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。
在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1-2%，常见于不吸烟的年轻人群。
ＲＥＴ是一个在转化中发生重排的原癌基因，编码细胞膜受体酪氨酸激酶，研究表明，RET基因的突变、重排及缺失，与多发性内分泌腺瘤、乳突状甲状腺癌及先天性巨结肠密切相关。
关于普拉替尼
普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，由BlueprintMedicines公司开发，商品名为GAVRETO。普拉替尼旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普拉替尼抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
普拉替尼已经获得美国FDA批准用于3种适应症，分别是经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者、需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者，以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。
年9月，基石药业宣布，普拉替尼用于经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC的新药上市申请获得CDE受理，并且随后被纳入优先审评范围。
在今年年初举行的第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上，基石药业以口头报告形式公布了普拉替尼在全球I/II期ARROW关键性研究中的中国患者的研究结果。截止年5月22日，这项研究纳入了32位有可评估病灶的NSCLC中国患者，他们此前接受了至少一种铂类化疗方案。
接受每日一次mg的普拉替尼治疗6个月后，无论患者的RET融合基因型如何，总体疾病控制率为97%，客观缓解率达到56%，包括1例完全缓解和17例部分缓解，这些18位患者从服药至首次缓解的中位时间为1.9个月。
全球范围内，针对普拉替尼用于治疗RET融合阳性的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普拉替尼的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。
关于基石药业
基石药业（HKEX:）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。
目前，已有1款药物在中国获批上市，3款药物递交上市申请，分别是阿泊替尼、艾伏尼布和舒格利单抗，多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。
今年3月5日，基石药业与国药集团签署了战略合作协议，双方将携手推进阿伐替尼和普拉替尼在中国获批上市后的商业化进程。