试验题目
一项评估艾曲泊帕联合兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）和环孢素A（CsA）治疗东亚初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者的安全性和有效性的非随机、开放性、多中心、II期研究。
试验设计
该研究是一项非随机、开放性、单臂、多中心、II期研究，入组的患者将在前6个月内接受艾曲泊帕联合r-ATG和CsA治疗。第6个月的缓解者可以进入研究的扩展部分，扩展部分将继续艾曲泊帕治疗，直至第12个月。所有受试者将随访至第3年，以观察生存和克隆演变情况。
试验药物简介
艾曲泊帕是一种小分子非肽类血小板生成素受体激动剂，在中国已获批用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）。既往研究提示艾曲泊帕在难治/复发SAA中可使部分患者获得三系血细胞应答。1,2国外II期和III期试验也提示艾曲泊帕联合标准免疫抑制治疗作为SAA/极重型再生障碍性贫血（vSAA）患者的一线治疗具有有效性和安全性。3,4
患者获益
与研究相关的治疗和检查等免除费用，包括治疗方案内的艾曲泊帕、rATG、CsA的免费用药。
主要入选标准
?年龄≥6岁成人及儿童，男女均可。
?诊断为SAA，其特征为：
骨髓细胞增生程度25%，或25%-50%但残存造血细胞30%；且伴有全血细胞减少症，至少满足以下外周血参数中的两项：
中性粒细胞绝对值0.5×10?/L
血小板计数20×10?/L
网织红细胞绝对值20×10?/L
?既往未接受过包含任何ATG/抗淋巴细胞球蛋白的免疫抑制治疗、阿仑单抗、高剂量环磷酰胺（≥45mg/kg/天），6个月内未接受过CsA，且既往未使用过血小板生成素受体激动剂。
?愿意参加且能够遵守研究方案要求。
参研中心和城市
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中国医学科学院血液学研究所
